再生障碍性贫血（再障）是一种顽固的血液系统疾病，患病率为0.74/10万，并呈上升趋势。该疾病由多种病因和发病机制引起，导致骨髓造血功能衰竭。其主要症状包括骨髓有核细胞增生低下、全血细胞减少、贫血、出血和感染。先天性再障很少见，在儿童时期，身材矮小、咖啡斑和骨骼发育异常可能是先天性再障如范可尼贫血的提示症状，而粘膜白斑病、指甲营养障碍和皮肤色素沉着则可能是先天性角化不良的提示症状。因此，在诊断儿童再障时应注意排除这些疾病。

现代医学通常将原发性获得性再障分为重型再障和非重型再障，儿童时期以重型再障为多见。相比于儿童急性淋巴细胞白血病，儿童重型再障的治疗效果明显较差，并且费用更高。对于有治疗指征的儿童重型再障患者，应优先考虑HLA相合的同胞供者骨髓移植。然而，对于没有相合同胞供者的重型再障儿童，可以选择ATG联合免疫抑制治疗，其有效率大约为60%。ATG治疗需要4-6个月左右才能见效，在此期间，输血和输血小板是必不可少的，甚至可能出现难以控制的严重感染。对于儿童重型再障，如果没有相合供者可以进行同胞供者的骨髓移植，ATG治疗失败或无效，可以考虑选择HLA相合的无关供者的骨髓移植。

急性再障的死亡率较高，可达70%，而慢性再障的病程较长，长期治疗无法改善，这使得许多患者对治疗产生恐惧，并放弃治疗，严重影响疗效，也使本应治愈的患者长期无法康复，给社会和家庭带来巨大损失。

再障的发病机制主要有三点：一是骨髓造血干细胞损伤或减少，导致血细胞生成不足；二是骨髓造血微环境缺陷，影响血细胞的生成；三是免疫系统紊乱，导致抑制性淋巴细胞增加，进一步影响造血细胞的生成。这三种机制导致红细胞、白细胞和血小板同时减少，使病情加重，治疗难度增加，很多患者的治疗效果较差。

传统的再障治疗方法包括服用司坦唑醇、环保菌素A、再障生血片，使用时间至少需三个月才能见效。此外，巩固和维持治疗至少需要一年半至两年的时间，否则容易复发或长期不愈。

随着医学的进步，新的药物和治疗方法不断涌现，例如单克隆抗体、造血干细胞移植、脐血移植治疗再障已有所突破。许多患者因此康复并恢复工作，这无疑是再障患者的福音。