在儿童中患有再生障碍性贫血往往是急性再生障碍性贫血，临床表现比较严重，而且非常容易感染其他疾病，演变成病发症。

临床观察比较表明，儿童慢性再障多以血虚、阴虚症状为主，肾虚症状往往不明显，骨髓不典型的再障多，增生重度低下的少，随病情发展逐渐低下，经治疗较易恢复。因而疗效优于青年组和老年组，血象和骨髓恢复也较快。再障是骨髓造血功能衰竭的疾病，属中医学“虚劳”、“血虚”范畴。中医认为，再障的病机是肾虚为本，血虚为标；肾虚在前，血虚在后。因肾脏受五脏六腑之精气所养，故临床表现反以血虚在前，肾虚在后或同时出现，与久病消耗、穷必及肾导致的虚劳病机不同。治疗上应以补肾为主。根据小儿的生理特点及临床表现，对其治疗一般遵照如下原则。

急性再障临床表现较重，骨髓增生极度低下，常因感染或出血严重而掩盖了肾虚症状，但肾虚是其本质，并贯穿疾病的始终，邪毒是继发表现，且具有阶段性，因而治疗上不应脱离补肾之本。因儿童脏气清灵，易虚易实，早期应遵“急则治标，缓则治本”的治则，应在补肾的基础上加用清热解毒药物以兼治其标。另外，因中药起效缓慢，单纯中药治疗难以缓解，常需结合西医免疫抑制剂，如环孢菌素A，抗淋巴(胸腺)细胞球蛋白等遏止病情发展，然后以补肾中药为主，中西医结合，取长补短，则可提高疗效。小儿属纯阳之体，阳常有余，故儿童再障肾阴虚型多，肾阴阳两虚型也以阴虚症状为主，单纯肾阳虚较少。易见皮肤粘膜出血，治疗时应以补阴为主。中医认为，肾为水火之脏，内寄阴阳，阴阳互根，“孤阴不生，独阳不长”。实验研究证明，补肾阳药可促进造血干细胞生长，故应在补阴基础上加用补阳药，以助血生。但要防止补阳动血，补阳药不宜过多，应在疾病后期肾阴得健后再补阳或在大剂量补阴药基础上补阳。

此外，大剂量强的松龙易伤阴助阳动血，阴虚内热的重型再障要慎用。《内经》云：“形不足者，补之以味”。再生障碍性贫血是虚损性疾病，不滋补不能收功。而儿童脏腑柔弱，脾常不足，运化不及，补阴药易生滋腻，损伤脾胃，壅滞中焦，蕴结湿热，治疗过程中易出现口臭、纳呆、大便不爽、舌苔腻等，导致因虚致实，又因实致虚，产生恶性循环。因此补阴要循序渐进，治疗应兼以健脾利湿或清热利湿。儿童脏气未充，肺气不足，卫外不固，个人保护意识差，易感外邪；常因停药或不按时用药而复发，反复复发则更伤正气，疗效较差。因此，针对儿童易虚易实的特点，应加强督导，出现上感等并发症要积极治疗，以防止反复。

中医讲究的是由根治病，对于儿童再生障碍性贫血的发病速度快，不建议完全用中医的治疗方法，中西医结合的方法治疗的效果会更理想。