阿糖胞苷主要作用于细胞S-增殖期的嘧啶类抗代谢物，通过抑制细胞DNA合成干扰细胞增殖。

它是一种细胞周期特异性药物，对S期增殖的细胞最敏感，但对RNA和蛋白质的合成抑制作用较弱。

主要适用于急性白血病的治疗，对急性粒细胞白血病疗效最好，对急性单核细胞白血病和急性淋巴细胞白血病也有效。

对恶性淋巴瘤、肺癌、消化道癌、头颈癌、病毒性角膜炎、流行性结膜炎有一定疗效。