(1)治疗

酶补充是可能的。但是，如何穿越血脑屏障，从而获得疗效，仍然是一个亟待解决的大问题。目前主要是支持疗法和抗惊厥药。

(2)预后

大多数病例预后不良，往往在1 ~ 2年内死亡。他们中的大多数死于延髓麻痹、去神经和其他并发症。