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张久亮
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知识库 血友病的基因治疗
血友病的基因治疗
发布时间:2023-01-30
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血友病的特点为转基因治疗提供了有利条件,因为血友病的临床表现完全是由于缺乏单一的特异性基因产物所致。

凝血八九因子在血浆中循环的剂量相对较小,血浆中八九因子的水平不需要严格调控。轻微升高血浆水平可显著改善重症患者的出血症状。

目前,血友病基因治疗在病毒载体、动物模型、靶细胞选择和临床治疗实验等方面取得了一定进展。国外已经有成功的基因治疗案例,但是费用比较高,大概在200万人民币左右。


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