(1)治疗

横纹肌肉瘤的治疗需要多学科合作，包括手术、放疗和化疗。只有明确诊断后，才能制定相应的治疗方案。

1.外科手术，无论是第一次手术还是第二次手术，都要彻底切除原发肿瘤和周围一定范围的未损伤组织。但手术必须兼顾美容和器官保护，切除大组织或器官对横纹肌肉瘤的治疗已无价值。先活检后辅助治疗缩小肿瘤再手术比肿瘤部分切除好。

(1)活检:开放手术更可靠，只有在更安全的情况下才考虑针刺或细针穿刺。如果有足够的组织，必须取淋巴结做病理，确定是否有转移。如果睾丸旁肿瘤没有完全切除，应进行腹膜后淋巴结活检。没有临床症状的头部肿瘤不需要淋巴结活检。四肢横纹肌肉瘤必须进行局部淋巴结评估，因为它会决定放疗的范围。

(2)再切除:如果第一次手术有肉眼或显微镜下的肿瘤组织残留，或术中难以确定是否侵犯到周围，那么就需要再手术，才能实施辅助治疗。这是再切除。Hays的研究表明，四肢和躯干微小残留肿瘤(IIA级)在肿瘤床切除后化疗和放疗前可转为临床ⅰ级，其生存率明显高于未切除的对照组和首次手术后为ⅰ级的患者。即使术中没有发现明显的周围组织浸润，只要术前没有估计到肿瘤是恶性的，没有按其原理进行手术，就需要再次切除，特别适用于四肢和躯干的肿瘤。

(3)二次探查手术:二次探查手术主要针对那些对治疗反应不好的患儿，其目的是明确肿瘤对治疗的真实反应。影像学检查在确定患者的实际反应方面并不完全可靠。在ISRⅲⅲ中，75%对影像学治疗有部分反应或无反应的ⅲ级儿童在病理学上可显示完全反应或通过切除残余肿瘤可获得完全反应。当然，大部分(不是全部)影像学检查显示完全反应的患者在第二次手术中得到证实。对治疗完全反应的患者存活率相对较高。二次探查手术有利于四肢及躯干部肿瘤的治疗，但对儿童头颈部肿瘤及ⅳ型肿瘤疗效有限。

2.化疗或包括化疗在内的辅助治疗可以显著控制肿瘤的局部发展，提高生存率。化疗可以消除微小肿瘤，缩小难以切除的肿瘤体积，达到完全切除。横纹肌肉瘤的有效药物有长春新碱、放线菌素D、环磷酰胺、阿霉素(阿霉素)、异环酰胺、依托泊苷(依托泊苷)、顺铂、卡铂、苯丙氨酸氮芥(美法仑)、甲氨蝶呤、达卡巴嗪、丝裂霉素。

(1)长春新碱方案:除高级别肿瘤外，所有病例均可采用长春新碱方案，如加强型长春新碱加放线菌素-D方案(加强型VA)，或VAC冲击方案。增加阿霉素(doxorubicin)或用阿霉素(doxorubicin)代替放线菌素-D并不会进一步提高生存率，但异环酰胺和依托泊苷(etoposide)合用可增强疗效。

(2)晚期患者可以尝试:

①卡铂、阿霉素、异环酰胺和放线菌素-D。

②异烟酰胺、放线菌素D和长春新碱联合用药。

VA方案对ⅰ级或ⅱ级非腺泡肿瘤有效，ⅰ级生存率达到85%，ⅱ级达到70%。大多数ⅲ级和ⅳ级患者使用脉冲真空吸尘器，其中50% ~ 70%完全敏感，另外20%部分敏感。70%的III级患者和27%的IV级患者预计存活5年。大剂量环磷酰胺，配合泌尿系统保护药物美司钠，效果较好。高年级的孩子可以在强化化疗后进行骨髓移植，但这方面的经验还是相当有限的。

3.放疗。除ⅰ级非腺泡肿瘤或阴道、子宫、外阴原发肿瘤经二次手术完全切除者外，其他肿瘤均需要放疗。放射治疗的剂量一般为40 ~ 60 Gy，主要根据肿瘤的级别和类型而定。显微镜下残留患者约90%可通过每日150 ~ 180 cgy的放射治疗局部控制，总剂量41.4Gy，ⅲ级为每日150 ~ 180 cgy，总量50 ~ 50~55Gy，局部控制率达到70% ~ 80%。ⅳ级患者，无论肿瘤发生在哪里，都必须进行放射治疗。在总剂量不变的情况下，增加放疗次数可以达到高效杀灭肿瘤细胞，减少副作用的效果。在IRSⅳⅳ期，正在试行59.4Gy，每天两次，间隔6 ~ 8小时，剂量110cGy的放射治疗方案。

4.特殊部位肿瘤的治疗及结果

(1)头颈部:随着综合治疗的应用，头颈部原发性横纹肌肉瘤的手术范围和创伤明显缩小。眼眶骨的有限作用使得眼眶内的肿瘤效果最好，而脑膜周围的肿瘤由于淋巴循环丰富，预后最差。

1979年，Abramason的研究表明，放疗加化疗是治疗眼眶肿瘤最有效的方法。此后停止眶内容物剜除，存活率可达90%。化疗主要是长春新碱和放线菌素-D，颈部淋巴结转移只有3%，不需要常规淋巴结活检或切除。除眼睑肿瘤需要切除外，眼眶肿瘤的手术仅限于活检。

非眼眶和非脑膜外肿瘤可分为浅表或深部，但它们不侵犯脑膜。头部浅表肿瘤容易早期发现，可以完全切除。深部肿瘤常发生在腮腺、颊粘膜、喉和口咽部。治疗方法类似眼眶肿瘤，存活率83%。

脑膜旁横纹肌肉瘤隐匿，诊断困难，预后差。15%的患者有转移，骨侵蚀是局部复发的标志。强化治疗可提高生存率，包括VCA、鞘内化疗、全脑及脊髓放疗等。接受强化治疗患者的无瘤生存率从33%提高到57%，而局部肿瘤失控率从28%下降到6%。然而最近，阻止中枢神经系统使用放射疗法的计划受到了质疑。在IRS ⅲ中，放疗和鞘内化疗取决于脑膜侵犯的范围和程度，大多数患者接受的放疗比IRS ⅱ少。然而，与IRS ⅱ患者相比，IRS ⅲ患者的肿瘤无进展生存率并未降低。

对初始化疗和放疗不敏感的头颈部肿瘤患者，为了保持器官功能和面部美观，应慎重选择颅底手术。在某些情况下，尽管通过影像学发现了残留的肿块，但切除的标本并不能证实肿瘤细胞的存在。

(2)躯干:躯干横纹肌肉瘤主要发生在以下三个部位:胸壁、腹壁、椎旁。与四肢肿瘤相比，相同点是对其他部位敏感的同一化疗方案缺乏持久的敏感性；不同的是肿瘤复发率更高，淋巴结转移更少。

①胸壁肿瘤:胸壁肿瘤约50%为腺泡状横纹肌肉瘤，其他骨外尤文肉瘤和未分化肉瘤也可表现此组织类型。骨外尤文肉瘤不再被归类为横纹肌肉瘤的一个亚型。

胸壁横纹肌肉瘤的外科治疗需要切除肿瘤组织至周围正常组织的一定范围。若早期切除困难，可先采取病理活检、放化疗，再切除可控制局部肿瘤，提高生存率。

76例胸壁肿瘤患者IRS、ⅱ、ⅲ级，平均诊断年龄8.5岁，腺泡型占40%，ⅰ级占15%，ⅱ级占20%，ⅲ级占40%，ⅳ级占25%。70%的患者对治疗完全敏感，但其中一半有局部复发。总生存率为42%，其中ⅰ级59%，ⅱ级75%，ⅲ级44%，ⅳ级0。影响生存率的因素:临床分级、肿瘤大于5cm、局部复发和远处复发。

②腹部横纹肌肉瘤:少见，治疗类似胸壁肿瘤。

③椎旁肿瘤:可表现为急性神经压迫症状，需要急诊手术减压。0rtega总结了56例IRS、ⅰ、ⅱ级的椎旁横纹肌肉瘤，好发于腰部和胸腰段。肿瘤直径大于5cm，未分化，呈腺泡状。生存率与肿瘤的类型、部位、是否完全切除无关。80%缓解，但46%继续复发。不同水平之间存活率无显著差异，分别为:ⅰ型50%，ⅱ型50%，ⅲ型57%，ⅳ型33%。

(3)四肢:四肢原发性横纹肌肉瘤占19%，IRSⅲⅲ中ⅰ级占63%，ⅱ级占25%，ⅲ级占20%，ⅳ级占25%。下肢比上肢多见，远端比近端多见，但预后差别不大。45%的患者被归类为腺泡型，12%的患者有区域淋巴结转移。淋巴结转移直接影响预后。阳性患者存活率为46%，阴性患者存活率为80%。而且有淋巴结转移的更容易出现远处肿瘤转移。

无论肿瘤发生在四肢的什么地方，只要能保持肢体的功能，就应该完全切除肿瘤。完全切除(临床ⅰ级)比不完全切除预后更好。劳伦斯指出，2/3的肿瘤不完全切除患者应该可以完全切除。肿瘤完全切除的患者生存率为70%，而肿瘤不完全切除的患者应该只有48%能够做到。

除非肿瘤位于手或脚的末端，否则不考虑截肢。放射治疗的范围取决于局部淋巴结。在显微镜下发现淋巴结转移的14名儿童中，只有1名在适当的放疗后复发。

病人术后需要化疗和放疗。ⅰ、ⅱ级腺泡肿瘤的化疗强度高于非腺泡肿瘤。在IRSⅱⅱ中，强化化疗患者的生存率为77%，而常规化疗患者的生存率仅为57%。

四肢横纹肌肉瘤无转移的5年生存率(74%)比眼眶和泌尿生殖系统(81% ~ 95%)差。16%局部复发，25%远处转移。预后因素包括淋巴结转移、肿瘤大于5cm、远处转移、局部复发、远处复发和年龄大于10岁。肿瘤在肢体远端和近端的位置与其组织学类型和预后之间没有显著相关性。多因素分析显示，有肿瘤大小、年龄、淋巴结转移和远处转移的患者预后较差。ⅰ级生存率明显高于ⅱ级(P