(1)治疗

由于NB的预后差异很大，部分患者如年龄小、早期NB的预后明显好于年龄大的组。因此，应根据患者的年龄、分期、N-myc扩增、1p缺失等预后因素采取分级治疗。患者早期没有N-myc扩增和1p缺失，只做了手术和术后随访。而年龄较大、后期出现N-myc扩增和1p缺失者，则需要强化化疗和手术，直至骨髓移植。

手术、化疗和放疗仍是NB的三种主要治疗方法，根据其临床预后因素采取不同的治疗方案。一般局部肿瘤要先手术切除，再化疗。对于不能手术切除的，采取化疗、再次手术、再次化疗或放疗的策略。对NB敏感的药物有环磷酰胺、长春新碱、依托泊苷(VP-16)、卡铂、顺铂、抗肿瘤抗生素(阿霉素)、异烟肼等。各合作组采用不同的药物组合对晚期患者进行强化化疗，但预后仍不理想。

CCSG协作组报道，晚期NB自体骨髓移植后4年无病生存率为38%，各种治疗方案结果无差异。对于存在其他不良预后因素的ⅳ期患者(如N-myc扩增、年龄> 2岁、诱导治疗后无缓解)，自体骨髓移植组的预后优于常规治疗组。同种异体移植和自体移植没有区别。自体外周血干细胞移植比骨髓干细胞移植恢复造血功能更快，肿瘤细胞污染的机会相对减少。

NB对放疗敏感，但全身放疗在干细胞移植预处理中的应用仍有争议。NB原发部位复发几率高，对于ⅲ、ⅳ期患者仍主张化疗和局部放疗，但其有效性尚不明确。全身照明并不能改善预后。对于晚期疼痛患者，光照可以缓解疼痛。

美国儿童癌症协作组将自体干细胞移植后的晚期患者随机分为13-顺式维甲酸治疗研究。一组患者接受160mg/(m2·d)，每月2周，持续3 ~ 6个月，另一组患者停止化疗后不服药。结果3年EFS在维甲酸组为47%，在非维甲酸组为25%，P=0.013。维a酸对ⅳ期患者和高危ⅲ期患者的作用更明显，分别为40%至22%和77%至49%。常用化疗方案见表1。一般21-28天为一个疗程。

(2)预后

与以下因素有关:

1.阶段和年龄是最重要的预后因素。ⅰ、ⅱ、ⅵ期预后明显好于ⅲ、ⅳ期。2岁。大龄儿童的长期无病生存率仅为5% ~ 30%。

2.NB的生物学特性往往包括N-myc扩增，可正调控细胞分裂，维甲酸(RA)可负调控N-myc的表达，使NB细胞停止增殖和分化。N-myc扩增> 10倍是一个不良预后因素。1p36.3缺失是复发的危险因素，1p可能有肿瘤抑制基因。即使没有N-myc扩增，1p36.3的缺失仍然显著。1Q进展期预后不良。NB酪氨酸激酶(Trk)家族受体激酶的表达研究进展迅速，TrkA和C表达预后良好。TrkB在不良预后型和N-myc扩增型中表达。CD44是一种粘附分子。NB中CD44表达与NB进展的关系与其他肿瘤正好相反。CD44阳性组的无病生存率明显高于CD44阴性组，CD44的表达与N-myc增殖呈负相关。

3.在岛田病理类型分类中，UFH的预后较差。