范书英
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血友病的基因治疗综述
发布时间:2023-01-06
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血友病是一种血液遗传性疾病,也是目前为止非常严重的遗传性疾病。一般每10万人就有可能患病,也是遗传因素造成的。一般随着因子IX基因的生长,会影响到X染色体,有些外显子和内含子会发生变化,有些也是相对于分子量,因为会非常依赖维生素k的生长环境,一般结合的区域在肝脏。血友病可以通过替代疗法治疗。
1、
血友病的基因治疗是根据遗传原理,通过改善凝血因子ⅸ来进行的,特别是针对一些缺乏症,在男性中也有非常高的发生率,可以根据血浆的特性和活性来治疗。目前使用的替代疗法是抽取血浆,以促进身体的重组效果。
2、
对载体系统的治疗主要与腺相关病毒的治疗相结合,其通常具有天然的复制效果。通过对感染区域进行治疗,并对其所在区域进行免疫治疗,可以帮助患者达到治愈或缓解的目的,主要是保证其有缺陷的遗传问题。
3、
逆转录病毒载体疗法,将病毒体结合在基因上,一般通过分裂或非分裂细胞进行治疗,也是主要的载体疗法。以肝脏治疗为主,通过靶组织治疗新生儿血友病,从而帮助基因敲除血友病b。
对于基因治疗来说,是一种昂贵的疗法,而且效果明显。所以一般要看患者能否成为携带者,能否进行这种疗法的内容,所以将遗传学应用于这种疾病。
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