再生障碍性贫血的病因尚不清楚。

大部分患者都找不到原因，这是体制因素。在自然界中，各种细菌和病毒无时无刻不在入侵人体，人体会给予一定的免疫反应来消灭这些外来的病原体。

但在消灭敌人(病原体)的同时，自身的免疫功能也会得到加强。有时候太强了恢复不了平静，会以自己的血细胞为攻击目标。这就是再生障碍性贫血的机制。

至于为什么会造成这种细胞免疫的激活，这个原因并不清楚，往往和自己的身体易感性有关。诱因如病毒感染，接触一些不良物质，包括一些辐射等。可能是诱因，但这不是最终的决定性因素。