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刘爱华
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知识库 血友病乙的基因治疗
血友病乙的基因治疗
发布时间:2023-01-02
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血友病患者在X染色体上受影响的基因发生基因突变,导致因子VIII或IX的产生减少,并产生出血倾向。由于凝血时间比正常人要长得多,所以约有三分之一的血凝块较弱且不稳定的血友病患者有家族病史,要么是因为新的基因突变,要么是因为前几代人影响了两个女儿(她们是携带者),要么是儿子在幼儿期有血友病或其他原因或未受影响。

1、

因子浓缩液通常应储存在冰箱中,但在室温下可长时间保持稳定。它们不应该冷冻,因为这可能会损坏小瓶或注射器。有些人可能会被带出去,但最好在旅行时存放在凉爽的袋子里。阅读产品储存说明。

2、

大约30%的重度A型血友病患者会产生输入因子VIII的抗体,通常是在最初几次治疗后不久。这些抗体(也称为抑制剂)阻止因子VIIII治疗正常工作。通常,一段时间后,抑制剂消失。

3、

只有大约10%或更少的重度血友病A患者会长期服用抑制剂。近年来,通过免疫耐受诱导疗法来防止抑制剂变得持久已经成为可能。抑制剂对这种替代治疗服务没有反应。抑制剂很少发展成轻度血友病A或任何程度的血友病B。

获得性血友病,非常罕见。患者在他/她的一生中出现这种情况,这种情况没有遗传或遗传原因。体型变成了一种或多种凝血因子的抗体,通常是凝血因子ⅷ。


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